厉害了!中国自研抗癌药首获美国FDA“突破疗法”认证

 

1 月 14 日,百济神州(BeiGene)宣布美国食品药品监督管理局(FDA)授予其在研布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂 zanubrutinib 突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation),用于治疗先前至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者。

 

值得骄傲的是,这是中国首个自主研发的创新抗癌药获得 FDA 突破性疗法认定。

 

Zanubrutinib 是一款在研的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂,目前正在全球进行广泛的关键性临床试验项目,作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种淋巴瘤。

 

Zanubrutinib分子结构

(Zanubrutinib分子结构)

 

通俗地理解,Zanubrutinib是百济神州在研的用于治疗淋巴瘤的药物。BTK抑制剂作为一种新的疗法,因其效果显著而得到认可,Zanubrutinib就是百济神州自主研发的第二代BTK抑制剂。

 

此次Zanubrutinib获FDA认定的适应证是用于治疗前至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤。套细胞淋巴瘤是一种恶性肿瘤,在诊断时通常已经处于疾病晚期,平均生存期为3-4年。

 

百济神州针对 zanubrutinib 开展广泛的临床研究包括一项已完成患者入组的针对华氏巨球蛋白血症(WM)患者对比伊布替尼的全球 Ⅲ 期临床研究;一项针对初治慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的全球 Ⅲ 期临床研究;一项与 GAZYVA®(奥比妥珠单抗)联合用药治疗复发/难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤的全球关键性 Ⅱ 期临床研究;一项针对 R/R CLL/ SLL 患者对比伊布替尼的全球 Ⅲ 期临床研究; 一项全球 Ⅰ 期临床研究。

 

在中国,百济神州已经完成了两项 zanubrutinib 的关键性 Ⅱ 期临床试验,分别用于治疗 MCL 患者和 CLL/SLL 患者;还完成了 zanubrutinib 用于治疗 WM 患者的关键 Ⅱ 期临床试验患者入组。

 

突破性疗法认定是 FDA 于 2012 年 7 月创建的新政策,旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病新药。

 

一款新药在批准上市用于患者之前,都要经过一系列广泛的审批监管。以 FDA 为例,正常情况下新药审批需要经过早期测试、动物实验、临床试验申请(IND)、临床试验、新药申请(NDA)、新药上市后监测。

 

这一套流程下来,往往需要 8-10 年的时间。而对于许多严重或危及生命的疾病来说,患者实在等不及。在 FDA,对于一些患者继续的创新新药,有专门的特殊审批通道,可以略过某些环节以在更短的时间里获批上市,造福患者。

 

在突破性疗法认定政策出台之前,FDA 的新药审批的特殊通道还包括优先审批(Priority Review)、加速批准(Accelerated Approval)和快速通道(Fast Track)。

 

FDA

 

突破性疗法的认定需满足两个条件,即适应症是严重或致死性疾病;有证据显示在某一重要临床终点上明显优于现有药物。

 

作为继快速通道、加速批准、优先审评以后美国 FDA 的又一个新药评审通道,获得突破性疗法认证的药物开发能得到包括 FDA 高层官员在内更加密切的指导,保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

 

处于研发阶段的新药如若获得美国 FDA 突破性疗法的认定,往往预示着该药物较高的上市可能性以及各种利好政策的接踵而至。美国 FDA 自实施突破性疗法认定政策至今,已有众多新药从中获益,并加速了美国 FDA 对具有一定特殊条件的研究中的药物上市。

 

2015年之后,国家药监部门开始了近十年来最大规模的药审改革。仿制药一致性评价、上市许可人制度试点、优先审评等一系列重磅政策,逐步肃清了创新药研发的障碍。之后,药监部门又转向了提升标准与监管体系,包括加入ICH、全球多中心临床数据互认等制度建设,为国内药企打造出良好的政策环境。

 

2016年7月,Zanubrutinib在中国开始临床试验,正赶上了国内药政改革的当口。目前,针对复发或难治性套细胞淋巴瘤、复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的两项新药上市申请,均已被中国药审中心纳入优先审评通道,有望于2019年在中国首发上市。

 

文章来源:MIT科技评论

 

 

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